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无药可用的罕见靶点
张叔叔年被确诊为MET罕见突变肺癌，同年进入由虞教授带领团队做的针对MET14的靶向药物赛沃替尼临床试验组。即将69岁的他已经成功和肺癌抗争了4年，战争还在继续，让我们一起深入了解他的抗癌经过和临床试验中的点点滴滴。年，适逢端午，一家人开开心心团聚，突然间我感觉胸口的这个地方疼痛，大概是靠近肺部。我辗转去医院检查，医院做检查，没曾想，最后医生说要开刀。一时之间，我还没反应过来，还不知道自己得了癌症。后来直接住院准备手术，我躺在床铺上什么也不用管。“人都要死的，这有什么好怕的。”可是要做手术的时候，看到我的孩子在哭，心里就像打翻了五味瓶一样，不是滋味。我已经大概猜到是个很严重的病，可能和癌症有关。而最让我心里不好受的还是孩子哭了，我叫他们不要哭。“我这个手术从背上一直开到这个地方来了”，电话那头传来他平静的声音。这么大的手术，如今从他嘴里被平淡地讲出来，让人不免心生敬佩。接着他缓缓道来：“我手术之后，不能吃饭，口里面没有味，人也打不起精神。就在一筹莫展的时候，南昌二院的医生建议我们拿着手术标医院做进一步检查。当时开刀费用已经高达几十万，经济压力非常大，幸亏四个孩子一起帮我负担费用。”钱也已经花了，日子还是要过的。随后，儿子和女婿陪着我拿着标医院。后来检测结果出来，医生说是MET突变基因，当时临床上还并没有药可以用。这个消息犹如晴天霹雳。所幸，后来我加入了虞永峰教授团队的临床药物试验，免费吃赛沃替尼这个药。现在回想起来，非常感激虞主任对我的关心，我能活到今天，已经非常不错了。与此同时，我们也采访了虞永峰教授。他提到罕见基因突变患者无药可医的困境主要有以下原因：有些靶点药物国内还未上市，需要到国外买；有些靶点药物目前正在做II期和III期临床结果；有些靶点是刚刚发现，目前正在做临床前的药物研究……“罗马不是一天建成的，这个困境会逐步被改善。”相信在不久的未来，罕见靶点患者人人有药可以用！02
艰难的临床试验
年，针对MET14的靶向药物赛沃替尼，开始启动临床入组试验。当时虞教授团队遇到的第一个难题，就是患者招募——没有病人入组。由于大家对MET14不熟悉，医院MET14的检测还未普及，直到年2月份才招募到第一例患者并完成正式入组工作。再有后来的第二例、第三例……临床试验初期患者招募的问题使得药物研究一开始进展很缓慢。随着试验的深入，研究顺利地开展，治疗过程中患者也面临用药的两大问题。一个是药物的副作用；另一个是拿药路途漫漫。图片来源：摄图网在采访中，患者提到：“我当时入组后，从年开始吃这个药，到现在已经吃了快5年了。这个药对我来说很有效果，整体没什么不好的感觉。但有一个问题就是——手肿、脚肿连鞋子都穿不进去，好在不影响走路。现在我就搭配一些消水肿的药（利尿剂）吃，不吃的话肿得更厉害。每次，我都是坐高铁医院，一开始是4天来一次，后来是20天，现在是42天来一次。主要就是验血、拿药，间隔82天再做一次CT（胸部、腹部、背部检查3个项目）。”然而所有的艰难都是值得的，虞教授团队从年年底开始做申请、做赛沃替尼临床试验，到药物获批，再到患者能够买到，仅仅用了五年时间，相较传统新药从研发到上市的周期，时间缩短了一半——真正做到了让病人尽快用到好药。03
自中国第号MET用药患者起
虞教授提到在临床试验中还有很多其他罕见基因突变患者获益于赛沃替尼——他们终于有靶向药可以吃，而且副作用小，安全性高。让虞教授印象深刻要数第号患者，连云港人，晚期肺肉瘤癌患者，自年2月份开始服药，如今再过几个月就五年了，至今身体状况很好，到目前仍在吃药，副反应相对来说也小，主要出现水肿，手背肿和脚背肿，用一些利尿剂能缓解。图片来源：摄图网有位89岁高龄的老太太，做活检发现MET14基因突变。给予低剂量的赛沃替尼对老太太的效果非常好。影像学显示，肿块缩小了90%，一家人特别开心。还有位患者发生双侧肾上腺转移，肿块体积达7-8公分，导致肾上腺外面的包膜极度紧张，一般止痛药根本无法缓解疼痛，但是做了赛沃替尼治疗以后，两个礼拜病人疼痛就缓解了，犹如奇迹，肿块第一次评价从8公分减小到4公分，缩小一半。类似这样的患者还有很多很多……04
罕见靶点突变门诊
虞教授在接受采访中说到，“肺癌罕见基因突变的患者不应该被我们忽视。肺癌罕见靶点例如ROS1、MET14、RET普遍发生率在2%左右，即便罕见靶点的占比很低，在中国肺癌总体庞大的基数面前，有许多罕见基因突变的病人还在期待更多靶向药物的研发，而一旦针对罕见靶点的药物研发上市，会有无数的患者获益，积沙成堆就是这个道理。我们会越来越重视罕见突变。”然而目前阶段仍有很多患者和部分基层医生还不太了解罕见靶点，为了进一步的普及，医院特地开设了肺癌罕见靶点突变门诊，让更多病人可以更全面了解他的疾病。不仅如此，随着检测技术的发展，罕见靶点的基因检测越来越普及，检测价格也越来越便宜。这促使着病人主动地去做检测，同时医生也仍要多鼓励病人参加临床研究。这样一来，病人既有能获得免费提供的药物，又能进一步推动罕见靶点药物的发展。图片来源：摄图网未来，期待越来越多罕见靶点药物被研发出来。同时，药物进医保或慈善赠药，实现药物价格落地，做到真正为患者谋福利。后记
当我们问到张叔叔：“能不能分享一下你的抗癌生活，有坚持做什么吗？”他告诉我们，“平日里我喜欢和街坊邻居打打麻将，烟也不抽了，酒也不喝了。控制饮食，牛羊肉、鸡蛋、鸡肉我都不吃，一日三餐吃点面条、稀饭、水饺、鸭肉、蔬菜。主要还是坚持运动，早上5点起来散步，保持良好的生活规律、良好的心态，把复查当成平常的体检，看淡每一天。”“我觉得肺癌这个病是可以治疗的，（靶向药物）对我来讲还是比较有效的。”短短的一句话，背后是道不尽的千言万语。这一次，我们知道他一定会跨过5年！专家简介
陆舜教授
主任医师，博士生导师，二级教授，国家卫生健康突出贡献中青年专家，上海市领*人才，上海市优秀学术带头人，国家重点专项首席专家，享受国务院特殊津贴上海医院，上海市肺部肿瘤临床医学中心主任中国抗癌协会理事，肺癌专业委员会主任委员中国临床肿瘤学会（CSCO）常务理事，希斯科基金会副理事长DIA中国区顾问委员会副主席上海市医学会肿瘤学会前任主任委员中华医学会肿瘤学会常委，肺癌专业委员会主任委员上海市医师协会肿瘤科分会副会长，专科规培组长国际肺癌研究会（IASLC）出版委员会委员美国临床肿瘤协会（ASCO)中国区代表国际肺癌研究会官方杂志JournalofThoracicOncology副主编，TheOncologist杂志编委上海市抗癌协会常务理事中国医药生物技术协会精准医疗分会副主任委员作为负责人主持科技部国家慢病重点专项，国际合作课题；国家新药创新重大专项，重大课题子课题2项；国家自然基金重点项目和面上项目虞永峰教授
医院肿瘤科主任医师，医学博士，硕士研究生导师
中国抗癌协会肺癌专业委员会青委会副主任委员
CSCO青年委员会委员
中国医药教育协会肿瘤免疫治疗专业委员会秘书长
上海市医学会肿瘤专科分会青年委员
中国控烟协会肺癌控烟专业委员
年入选上海交通大学医学院“百人计划”
医院进修学习
年入选上海青年医师培养计划
年入选上海交大晨星青年人才计划（B类）
年获“上海市优秀青年医师”称号
以第一作者或通讯作者发表SCI论文20余篇，获得华夏医学科技奖二等奖、上海医学科技奖一等奖、中国抗癌科技奖一等奖。以第一负责人承担国家自然科学基金面上项目、青年项目和省部级课题多项，并参加多项国际多中心临床研究工作。
文中张叔叔为化名
文章来源：肺癌康复圈
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