肺部脂肪瘤

首页 » 常识 » 常识 » 静候佳音,干细胞有望让失聪者听闻天籁之音
TUhjnbcbe - 2021/5/1 18:21:00

孔子闻韶乐,三月不知肉味,但对失聪者来说,可就没有孔子欣赏佳音妙乐这么好的耳福了。由于先天耳道畸形、后天传染病感染、药物中*、神经受损、听神经瘤等原因,导致这些失聪者耳聋,失去听觉,再也听不到美妙的天籁之音了。

耳聋是一个全球性重大公共卫生的问题。根据世界卫生组织的统计,全球约有2.8亿重度耳聋患者。中国残联最新数据显示我国约有万重度耳聋患者,每名新生儿中就有一个聋儿,65岁以上的老年人群中,超过30%存在不同程度的听力损失。

治疗耳聋,不同的类型可选择不同的方法治疗,例如:突发性耳聋可选择药物治疗,遗留一定程度听力损失的可选择助听器、振动声桥、骨导助听器、人工耳蜗植入手术等。但是,这些治疗方法都存在一定的局限性,而且这些治疗方法各有不同适用条件,仅能尽量补偿残余听力,不能作为根治方法。在这种背景下,干细胞疗法作为科学家们探索治疗耳聋的一种手段应运而生。

浙江大学生命科学学院教授王金福带领研究团队,经过4年研究,试着通过干细胞移植实现内耳毛细胞再生和功能重塑,从而达到治疗感音神经性耳聋的目的。这一研究成果于年在国际学术刊物《细胞死亡与分化》(CellDeathandDifferentiation)和《干细胞转化医学》(StemCellsTranslationMedicine)上发表,引发学术界热议,被认为给遗传性听力障碍患者带来一丝新的希望。

该研究是国家科技部重大科技项目《干细胞治疗感音神经性耳聋的临床基础研究》中的一项课题研究,名为“干细胞定向分化和毛细胞功能重建的遗传和分子机制”。该课题负责人即是王金福,合作单位包括医院、上海交通大学、医院医学中心和美国埃默里大学,课题于年正式启动。

王金福所带领的研究团队发现,以前的一些研究通过对诱导多能干细胞(iPSCs)的基因进行修正,可以指导临床治疗,改进对脊髓性肌肉萎缩症患者、糖尿病患者等的临床治疗方法。因此该研究团队也试图通过这种基因修正方法治疗感觉神经性听力损伤。

一个称为MYO7A的编码蛋白质的基因,在组装静纤毛束过程中扮演着一个重要的角色。静纤毛是毛细胞的一部分,负责响应流体运动。毛细胞通过静纤毛的弯曲来感应声音。MYO7A基因突变,直接导致静纤毛不成束,内耳无法实现听力功能。

该研究团队分别从一个7岁的MYO7A基因突变女性耳聋患者,以及一个两岁的MYO15A基因突变男性耳聋患者中分离得到泌尿细胞和表皮成纤维细胞,同样从她(他)无症状的父母亲以及健康捐赠者分离得到相应的细胞,并经诱导建立了相应的iPSC细胞系。

在此基础上,研究团队利用CRISPR/Cas9基因编辑技术,分别将两个患者的iPSC细胞系中的MYO7A和MYO15A突变基因校正成了正常的功能基因,并将基因校正后的iPSC细胞诱导分化成了具有正常形态和功能恢复的内耳毛细胞样细胞。

该研究的成果初步显现,并引起了该研究领域学术界不小的轰动。《干细胞转化医学》主编、维克?弗里斯特(WakeForest)再生医学研究所主任安东尼在评价该研究成果时说,在未来,移植这些功能恢复细胞有希望成为一种基因突变型耳聋的治疗方法,“作者概述了一些必须首先克服的障碍,包括找到更有效的获得大量治疗所需细胞的方法以及更好的嵌入这些细胞的方法。”

国际权威期刊美国《国家科学院院刊》,曾发表过一篇题为“利用自身骨髓干细胞修补听力缺陷”的研究报告,这也让全世界的失聪者看到希望。

印第安那大学科学家将特定化学物质修正过的干细胞,使干细胞进入带有听力神经特性的细胞中发育,他们在实验室中将成人骨髓中的干细胞变成了具有感觉神经细胞特征的细胞,研究结果表明这种成人干细胞将可能用于耳聋的治疗。

在移植细胞的帮助下,科学家终于让耳聋的沙鼠又一次听到了声音——这些细胞能够发育成神经,进而从耳向脑传输听觉信息。研究人员用人类胚胎干细胞培育出听觉神经细胞移植到这些沙鼠体内,这些细胞经过10周的生长,重新将沙鼠的内耳与大脑连接了起来。测试显示,这些沙鼠的听力不仅恢复了,有的沙鼠甚至能够听见比较微弱的声音。

动物试验证明干细胞疗法能够恢复听力。参与研究的马塞洛?里沃尔塔指出,这项研究从原则上证明了干细胞疗法可以用来治疗耳聋。据国际著名期刊《自然》的报道,这一进展将成为治疗不同类型听觉损失的一种方法的基础。

美国一家总部位于加州SanBruno的脐带血干细胞银行在取得FDA批准后,征集18月以下的耳聋患儿进行自体脐带血干细胞治疗耳聋的临床试验。

研究人员在病人的储存脐带血中提取除干细胞,然后将干细胞通过静脉注射到患者体内。受试者在注射结束的几小时后离开,随后将参加为期1年内的听力测试及观察。儿科综合性癫痫中心的外科主任JamesBaumgartner说:“迄今为止,还没有修复内耳损伤的有效治疗方法,使用脐带血干细胞触发人体自身的修复机制可以为正常听力提供一种非侵入性治疗的新途径。”

干细胞治疗耳聋,从动物试验到临床试验,再到临床应用,毕竟需要一个过程。因此,只能请失聪人士静候佳音。干细胞治疗耳聋目前已取得了一定的成绩,通过科学家们不断的努力,相信不远的将来,干细胞一定能让失聪再次听到天籁之音,像孔子一样欣赏“三月不知肉味”的美妙音乐!

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