2期肿瘤临床试验，根据研究目的，我习惯把他们分为剂量效应关系、疗效探索和有条件批准上市。这不是官方定义，只是工作经验归纳出的一个分类。
对于想要观察剂量效应关系的，如果有可能，最好是跟1期合并，也就是作1、2期无缝的设计，或者叫做爬坡加剂量拓展的设计。在得到少量安全性数据后，直接在感兴趣的剂量组增加纳入的受试者数，完成初步疗效探索。
对于疗效探索的，指对给药方式和剂量有了一定的把握，或者有足够多相似的药物研究资料作参考。主要目的就是看一下疗效估计，为进入3期试验设计提供更多参考。这种2期就有可能是随机化2期，也有可能是单臂的2期。随机化2期可以提供更直接的组间比较数据。单臂2期可以对试验药物的疗效给出一个估计值。当然不管怎么设计，如果有明确估计精度要求需要提前跟统计师沟通，确定样本量。
目的是有条件批准上市的关键单臂，监管机构近期颁布一个指导原则草案。虽然是个征求意见版，但是也说明的监管部门的一个趋势。所以我厚着脸皮来画个重点~~~
一，进入关键单臂的条件越发苛刻
1.适用于创新抗肿瘤治疗性药物，不涵盖细胞治疗和基因治疗产品。（所以，CAR-T是不行了。）
2.早期试验安全性和耐受性数据分析。
3.早期试验所有临床药理学试验数据，阐明关键试验中剂量选择依据。
4.早期试验获得的有效性数据分析。建议包括所有剂量的有效性结果，关键试验拟采用剂量的有效性数据，目标适应症在关键试验拟采用剂量下的有效性数据。
5.如计划依据明确的疗效预测生物标志物选择人群，提供针对目标疗效预测生物标志物的检测方法和/或伴随诊断开发计划。
6.目标适应症的疾病背景数据。需对国内外标准治疗疗效进行系统性回顾，提供能够反映历史治疗疗效水平的数据。（系统综述又被提上日程）
7.独立评审委员会（independentreview