再生元（Regeneron）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理抗PD-1疗法Libtayo（cemiplimab）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于一线治疗PD-L1表达≥50%的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为年2月28日。
目前，欧洲药品管理局（EMA）也正在评估Libtayo治疗PD-L1表达≥50%的晚期NSCLC患者的监管申请，预计年第二季度做出审查决定。
此次sBLA基于一项开放标签、随机、多中心III期试验的数据支持。该试验在≥50%的肿瘤细胞中检测出PD-L1阳性的鳞状或非鳞状晚期NSCLC患者中开展，比较了Libtayo单药疗法与含铂双效化疗用于一线治疗的疗效和安全性。该试验共入组了例患者（例纳入中期分析），包括不适合手术切除或根治性放化疗或在根治性放化疗后病情进展的局部晚期（IIIB/C期）NSCLC患者，以及先前未接受过治疗的转移性（IV期）NSCLC患者。
该试验旨在反映当前和新兴的治疗模式。纳入标准允许NSCLC患者有：病情受控的乙型肝炎、丙型肝炎、HIV，伴有治疗前和稳定的脑转移，和/或接受根治性放化疗病情已进展的局部晚期疾病。试验中病情进展的患者，可以改变其治疗方案：化疗组的患者可以交叉进入Libtayo组，而Libtayo组的患者可以将Libtayo治疗与4-6个周期化疗结合起来。
今年4月，由独立数据监测委员会（IDMC）开展的一项协议指定的中期分析表明，接受Libtayo单药治疗的患者OS显着增加。尽管多达三分之一的患者在过去六个月内进入试验，并且所有化疗患者如果病情恶化都能交叉至Libtayo治疗，但与含铂双效化疗相比，Libtayo将死亡风险显着降低了32.4%（HR=0.；CI:0.-0.，p=0.）。试验中没有发现Libtayo新的安全信号。
试验的详细数据在今年9月召开的ESMO会议上公布。结果显示：
——在整个患者群体中（n=）：（1）与化疗相比，Libtayo将死亡风险降低了32%（HR=0.68；p=0.2）、延长了总生存期（中位OS：22个月vs14个月）；（2）与化疗相比，Libtayo将疾病进展或死亡风险降低了41%（HR=0.51；p＜0.）、延长了无进展生存期（中位PFS：6.2个月vs5.6个月）；（3）与化疗相比，Libtayo提高了客观缓解率（ORR：37%vs21%）。
——在PD-L1表达≥50%的患者群体中（n=）：（1）与化疗相比，Libtayo将死亡风险降低了43%（HR=0.57；p=0.0）、延长了总生存期（中位OS：未达到vs14个月）；（2）与化疗相比，Libtayo将疾病进展或死亡风险降低了46%（HR=0.54；p＜0.）、延长了无进展生存期（中位PFS：8个月vs6个月）；（3）与化疗相比，Libtayo提高了客观缓解率（ORR：39%vs20%）。
——试验还发现，Libtayo治疗的患者中肿瘤反应与PD-L1表达水平有直接关系。在PD-L1表达≥90%的肿瘤中，ORR最高（46%；范围：36-56%），目标肿瘤在治疗6个月后平均缩小40%以上（根据最后一次观察）。化疗时未观察到这种与PD-L1表达水平的相关性。
肺癌是全世界癌症死亡的主要原因。预计到年，全球将有超过万例新病例被确诊，仅美国就有22.88万新病例。大约85%的肺癌是非小细胞肺癌（NSCLC），估计有25%到30%的病例为PD-L1高表达（在≥50%的肿瘤细胞中检测出PD-L1阳性）。近年来，虽然免疫疗法已经改变了晚期NSCLC患者的治疗方法，但仍需要优化PD-L1高表达患者的识别和治疗。
Libtayo属于抗PD-(L)1抑制剂，这是当前备受瞩目的一类肿瘤免疫疗法，旨在利用人体自身的免疫系统抵御癌症，通过阻断PD-1/PD-L1信号通路使癌细胞死亡，具有治疗多种类型肿瘤的潜力。Libtayo是一种全人单抗，靶向T细胞上的免疫检查点受体PD-1。通过与PD-1结合，Libtayo已被证明可以阻止癌细胞通过PD-1途径抑制T细胞的活化。
在美国、欧盟和其他国家，Libtayo已被批准用于不适合根治性手术或根治性放疗的转移性或局部晚期皮肤鳞状细胞癌（CSCC）成人患者的治疗。
Libtayo采用再生元专利化的Velocimmune技术平台创造并优化，目前正在再生元与赛诺菲的全球合作协议框架下进行联合开发，用于多种类型癌症的治疗。Libtayo的广泛临床项目集中在难治癌症上，包括皮肤癌、宫颈癌、实体瘤和血液癌症。
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